España ha dado un paso decisivo en la investigación contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha autorizado el inicio del ensayo clínico en fase I del fármaco AP 2, una molécula desarrollada por el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB CSIC) que busca actuar directamente sobre una de las alteraciones más características de la enfermedad: la disfunción de la proteína TDP 43. Se trata de un avance gran relevancia, no solo por su potencial terapéutico sino porque abre la puerta a nuevas estrategias de tratamiento en una patología que, a día de hoy, no tiene cura y destruye progresivamente las motoneuronas de quienes la padecen.. El ensayo, cuyo desarrollo ha corrido a cargo de la empresa derivada del CSIC, Molefy Pharma, comenzará este mes de abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid. En esta primera fase se administrará el fármaco a 70 voluntarios sanos con el objetivo de evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo. Esta etapa resulta fundamental para avanzar al siguiente escalón, previsto para enero de 2027, en el que AP 2 se probará ya en pacientes con ELA para confirmar su tolerabilidad y descartar posibles efectos adversos.. En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedió a AP 2 la designación de medicamento huérfano, una figura reservada a tratamientos para enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial. Este reconocimiento no solo validó su potencial científico, sino que permitió acelerar su desarrollo clínico, garantizando acompañamiento regulatorio y ventajas en el proceso de investigación.. El objetivo: restaurar la función de TDP 43. La mayoría de los pacientes con ELA -más del 97 %, según los investigadores- presentan acumulaciones anómalas de la proteína TDP 43 fuera del núcleo celular. Cuando esta proteína se desplaza al citoplasma, se fragmenta, se fosforila y forma agregados tóxicos, un proceso que desencadena la muerte de las motoneuronas y el avance implacable de la enfermedad. AP 2 ha sido diseñado para bloquear la quinasa CK1, la enzima responsable de la fosforilación patológica de TDP 43. Al inhibirla, la molécula permite que la proteína recupere su localización correcta en el núcleo y restablezca su función natural.. Los resultados obtenidos en modelos celulares y en animales transgénicos han sido especialmente prometedores. En estos estudios preclínicos, AP 2 ha logrado revertir las anomalías de TDP 43, restaurando su equilibrio y frenando los procesos neurodegenerativos asociados. Estas evidencias han llevado a los científicos a plantear que, si los datos se reproducen en humanos, el fármaco podría ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad, un horizonte terapéutico inédito en este campo.. Un paso clave para nuevas terapias. Para la comunidad científica, este ensayo supone algo más que una prueba clínica: representa una transición fundamental entre la investigación básica y la aplicación clínica, un punto en el que el descubrimiento científico comienza a transformarse en una opción terapéutica real.. La ELA sigue siendo una enfermedad devastadora.Se estima que en España afecta a entre 4.000 y 4.500 personas, con cerca de 1.000 nuevos diagnósticos cada año. La esperanza de vida tras la aparición de los primeros síntomas suele oscilar entre cinco y seis años, y los tratamientos disponibles se limitan a retrasar la progresión algunos meses. Por ello, cada avance científico genera una expectativa considerable entre pacientes, familiares e investigadores. El inicio de este ensayo con AP 2 se percibe como un hito relevante y un símbolo de esperanza en un territorio donde los avances han sido, históricamente, escasos.. Además, la investigación refuerza el papel de los centros públicos españoles en la vanguardia biomédica. El Hospital Universitario de La Princesa ha consolidado en los últimos años su posición como referente en ensayos «first in human» que requieren equipos altamente especializados y estándares de seguridad excepcionalmente estrictos.. A la espera de resultados, los investigadores insisten en la prudencia. El camino clínico es largo y nada garantiza que las conclusiones preclínicas puedan trasladarse de forma inmediata a seres humanos. Sin embargo, AP 2 representa una vía completamente nueva en el tratamiento de la ELA, centrada en corregir una de las alteraciones más comunes y mejor estudiadas de la enfermedad.
La molécula, descubierta por el CSIC, actúa sobre la proteína clave que provoca la muerte neuronal
España ha dado un paso decisivo en la investigación contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha autorizado el inicio del ensayo clínico en fase I del fármaco AP 2, una molécula desarrollada por el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB CSIC) que busca actuar directamente sobre una de las alteraciones más características de la enfermedad: la disfunción de la proteína TDP 43. Se trata de un avance gran relevancia, no solo por su potencial terapéutico sino porque abre la puerta a nuevas estrategias de tratamiento en una patología que, a día de hoy, no tiene cura y destruye progresivamente las motoneuronas de quienes la padecen.. El ensayo, cuyo desarrollo ha corrido a cargo de la empresa derivada del CSIC, Molefy Pharma, comenzará este mes de abril en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa, en Madrid. En esta primera fase se administrará el fármaco a 70 voluntarios sanos con el objetivo de evaluar su seguridad y farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo. Esta etapa resulta fundamental para avanzar al siguiente escalón, previsto para enero de 2027, en el que AP 2 se probará ya en pacientes con ELA para confirmar su tolerabilidad y descartar posibles efectos adversos.. En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedió a AP 2 la designación de medicamento huérfano, una figura reservada a tratamientos para enfermedades raras o con escasa rentabilidad comercial. Este reconocimiento no solo validó su potencial científico, sino que permitió acelerar su desarrollo clínico, garantizando acompañamiento regulatorio y ventajas en el proceso de investigación.. El objetivo: restaurar la función de TDP 43. La mayoría de los pacientes con ELA -más del 97 %, según los investigadores- presentan acumulaciones anómalas de la proteína TDP 43 fuera del núcleo celular. Cuando esta proteína se desplaza al citoplasma, se fragmenta, se fosforila y forma agregados tóxicos, un proceso que desencadena la muerte de las motoneuronas y el avance implacable de la enfermedad.AP 2 ha sido diseñado para bloquear la quinasa CK1, la enzima responsable de la fosforilación patológica de TDP 43. Al inhibirla, la molécula permite que la proteína recupere su localización correcta en el núcleo y restablezca su función natural.. Los resultados obtenidos en modelos celulares y en animales transgénicos han sido especialmente prometedores. En estos estudios preclínicos, AP 2 ha logrado revertir las anomalías de TDP 43, restaurando su equilibrio y frenando los procesos neurodegenerativos asociados. Estas evidencias han llevado a los científicos a plantear que, si los datos se reproducen en humanos, el fármaco podría ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad, un horizonte terapéutico inédito en este campo.. Un paso clave para nuevas terapias. Para la comunidad científica, este ensayo supone algo más que una prueba clínica: representa una transición fundamental entre la investigación básica y la aplicación clínica, un punto en el que el descubrimiento científico comienza a transformarse en una opción terapéutica real.. La ELA sigue siendo una enfermedad devastadora.Se estima que en España afecta a entre 4.000 y 4.500 personas, con cerca de 1.000 nuevos diagnósticos cada año. La esperanza de vida tras la aparición de los primeros síntomas suele oscilar entre cinco y seis años, y los tratamientos disponibles se limitan a retrasar la progresión algunos meses. Por ello, cada avance científico genera una expectativa considerable entre pacientes, familiares e investigadores. El inicio de este ensayo con AP 2 se percibe como un hito relevante y un símbolo de esperanza en un territorio donde los avances han sido, históricamente, escasos.. Además, la investigación refuerza el papel de los centros públicos españoles en la vanguardia biomédica. El Hospital Universitario de La Princesa ha consolidado en los últimos años su posición como referente en ensayos «first in human» que requieren equipos altamente especializados y estándares de seguridad excepcionalmente estrictos.. A la espera de resultados, los investigadores insisten en la prudencia. El camino clínico es largo y nada garantiza que las conclusiones preclínicas puedan trasladarse de forma inmediata a seres humanos. Sin embargo, AP 2 representa una vía completamente nueva en el tratamiento de la ELA, centrada en corregir una de las alteraciones más comunes y mejor estudiadas de la enfermedad.
