Ese objetivo está más cerca que nunca gracias a una investigación liderada por investigadores del Hospital Gregorio Marañón, en Madrid. Los investigadores han completado el primer ensayo clínico del mundo que emplea células T reguladoras del timo (thyTreg) en niños sometidos a un trasplante cardíaco.. Se trata de una estrategia innovadora que podría transformar el abordaje del rechazo inmunológico en trasplante pediátrico pues estas células son las encargadas de mantener el equilibrio y dan tolerancia inmunológica. Dicho de otro modo, reduce las posibilidades de rechazo de un órgano trasplantado. Los resultados hablan por sí solos.. Así, aunque se trata, de momento, de resultados preliminares, estos muestran que una única administración de esta terapia celular, realizada pocos días después del trasplante, permite mantener durante meses una mayor reserva de células T reguladoras (Treg), encargadas de favorecer la tolerancia inmunológica al nuevo órgano.. Ninguno de los pacientes tratados que ya ha completado dos años de seguimiento ha presentado signos de rechazo.. Aunque los investigadores subrayan que todavía no puede atribuirse exclusivamente a esta terapia la ausencia de rechazo, los datos apuntan a que el refuerzo de las células T reguladoras contribuye a disminuir el riesgo de rechazo agudo precisamente en la etapa más crítica tras el trasplante.. Irene es un ejemplo de ello. Fue la primera paciente en recibir esta innovadora terapia. Nació con una miocardiopatía, por lo que fue trasplantada en noviembre de 2020.. Hoy «Irene está muy bien. Hace vida normal. Ha empezado a ir al colegio. Al principio no fue a la escuela infantil como protección frente a virus y los hermanos también estuvieron sin ir al colegio para evitar traer virus a casa y ahora hace vida más o menos normal. Va a un centro de atención temprana donde le ayudan a hacer rehabilitación y logopedia, es decir, que tiene un refuerzo extra aparte del del colegio, y luego le toca a ir a muchas revisiones, ha cogido infecciones y lleva como dos semanas sin ir a clase, pero por lo demás hace vida normal», dice Juan, su padre.. «Para nosotros es una alegría poder ayudar al hospital o a los investigadores y aunque no sé si mi hija será de las que tenga mejores resultados, pero que pueda ayudar a futuros niños es algo positivo», afirma Juan.. «A ella no le resulta nada agresiva esta terapia», asegura su padre, «y puede tener un beneficio a medio plazo».. Irene hace vida normal como cualquier niño trasplantado, reitera su padre, «salvo por las precauciones» que toman «por estar inmunodeprimida, ya que es más propensa a coger virus». En este sentido, la familia toma alguna que otra precaución en casa y cuando se juntan con amigos «ellos están concienciados y si tiene un hijo está enfermo nos dicen que no vienen» o que no vayamos al cumpleaños.. «Por lo demás hacemos vida normal, aunque evitamos ir en transporte público, las aglomeraciones, ir a restaurantes o ir a piscina, que es un nido de infecciones. Pero frente a todos esos contras es mucho mejor tener un corazón que le funcione. Estos pequeños inconvenientes minimizan el gran problema que tenía al nacer», destaca su padre.. La investigación, iniciada en 2019, ha sido desarrollada por el Laboratorio de Inmunorregulación del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón (IiSGM) y el Servicio de Cardiología Pediátrica del Hospital Materno Infantil Gregorio Marañón.. El ensayo evalúa una estrategia basada en células T reguladoras (Treg), un tipo de células esenciales para mantener el equilibrio del sistema inmunitario y evitar respuestas inmunológicas descontroladas, y cuyo descubrimiento fue merecedor del Premio Nobel de Medicina 2025.. La principal innovación del estudio reside en el origen de estas células. Por primera vez, los investigadores han utilizado tejido tímico, extraído habitualmente durante la cirugía cardíaca pediátrica y descartado hasta ahora, como fuente para obtener células Treg de alta estabilidad y capacidad reguladora. Estas células, denominadas thyTreg, se aíslan, procesan y administran posteriormente al propio paciente para potenciar su capacidad natural de aceptar el órgano trasplantado.. Los resultados preliminares de este ensayo fase I/IIa confirman tanto la viabilidad técnica del procedimiento como su perfil de seguridad. Hasta el momento, diez menores de dos años recibieron la terapia y seis de ellos ya han completado el seguimiento clínico de dos años tras el trasplante.. Durante los seis primeros meses posteriores a la cirugía, el periodo de máximo riesgo de rechazo agudo, los pacientes tratados mantuvieron niveles significativamente superiores de células Treg en sangre respecto a pacientes que no recibieron esta terapia. En algunos casos, esos niveles se mantuvieron incluso por encima de los valores previos al trasplante durante dos años.. Además, ninguno de los pacientes desarrolló anticuerpos específicos frente al donante, uno de los principales desencadenantes del rechazo inmunológico.. Hacia una reducción de la inmunosupresión. El rechazo continúa siendo el principal desafío en el trasplante de órganos. Aunque los tratamientos inmunosupresores han permitido aumentar de forma decisiva la supervivencia de los órganos trasplantados, su uso prolongado puede provocar importantes efectos secundarios, especialmente en niños.. En este contexto, las terapias celulares con Treg representan una de las líneas más prometedoras de la medicina de precisión aplicada al trasplante. Sin embargo, los ensayos previos realizados con células obtenidas de sangre periférica habían mostrado una eficacia limitada y presentaban importantes dificultades en pacientes pediátricos debido al elevado volumen de sangre necesario.. La utilización de células procedentes del timo podría superar estas limitaciones y ofrecer una herramienta más potente y específica para inducir tolerancia inmunológica.. Tras estos primeros resultados, el equipo liderado por el doctor Rafael Correa, director del Laboratorio de Inmuno-regulación del Marañón, junto a las doctoras Manuela Camino y Nuria Gil, y los especialistas de Cirugía Cardíaca Infantil, prepara ya nuevos ensayos clínicos. El objetivo será evaluar si dosis adicionales de thyTreg permiten no solo mantener la protección frente al rechazo, sino también reducir progresivamente la necesidad de inmunosupresores sin comprometer la estabilidad inmunológica del paciente y manteniendo su capacidad para aceptar el órgano trasplantado sin rechazarlo.. Paralelamente, el grupo ha avanzado en el desarrollo de estrategias con células thyTreg alogénicas, lo que podría ampliar esta terapia a pacientes adultos y a niños en los que no sea posible disponer de tejido tímico. Ahora bien, hay que tener presente que en teoría es más fácil conseguir tolerancia en niños que en adultos porque su sistema inmune es menos maduro y es más favorable.. En cuanto a la eliminación de inmunosupresores, cabe destacar otra vía de investigación puesta en marcha por el Hospital La Paz para eliminarlos sin dañar el órgano trasplantado. Así, los investigadores de La Paz buscan lograr este objetivo con una administración de células obtenidas de la médula del mismo donante (donante fallecido), lo que los médicos llaman infusión, después del trasplante.
Ninguno de los pacientes tratados que ya ha completado dos años de seguimiento ha presentado signos de rechazo
Ese objetivo está más cerca que nunca gracias a una investigación liderada por investigadores del Hospital Gregorio Marañón, en Madrid. Los investigadores han completado el primer ensayo clínico del mundo que emplea células T reguladoras del timo (thyTreg) en niños sometidos a un trasplante cardíaco.. Se trata de una estrategia innovadora que podría transformar el abordaje del rechazo inmunológico en trasplante pediátrico pues estas células son las encargadas de mantener el equilibrio y dan tolerancia inmunológica. Dicho de otro modo, reduce las posibilidades de rechazo de un órgano trasplantado. Los resultados hablan por sí solos.. Así, aunque se trata, de momento, de resultados preliminares, estos muestran que una única administración de esta terapia celular, realizada pocos días después del trasplante, permite mantener durante meses una mayor reserva de células T reguladoras (Treg), encargadas de favorecer la tolerancia inmunológica al nuevo órgano.. Ninguno de los pacientes tratados que ya ha completado dos años de seguimiento ha presentado signos de rechazo.. Irene es un ejemplo de ello. Fue la primera paciente en recibir esta innovadora terapia. Nació con una miocardiopatía, por lo que fue trasplantada en noviembre de 2020.. Aunque los investigadores subrayan que todavía no puede atribuirse exclusivamente a esta terapia la ausencia de rechazo, los datos apuntan a que el refuerzo de las células T reguladoras contribuye a disminuir el riesgo de rechazo agudo precisamente en la etapa más crítica tras el trasplante.. La investigación, iniciada en 2019, ha sido desarrollada por el Laboratorio de Inmunorregulación del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón (IiSGM) y. el Servicio de Cardiología Pediátrica del Hospital Materno Infantil Gregorio Marañón.. El ensayo evalúa una estrategia basada en células T reguladoras (Treg), un tipo de células esenciales para mantener el equilibrio del sistema inmunitario y evitar respuestas inmunológicas descontroladas, y cuyo descubrimiento fue merecedor del Premio Nobel de Medicina 2025.. La principal innovación del estudio reside en el origen de estas células. Por primera vez, los investigadores han utilizado tejido tímico, extraído habitualmente durante la cirugía cardíaca pediátrica y descartado hasta ahora, como fuente para obtener células Treg de alta estabilidad y capacidad reguladora. Estas células, denominadas thyTreg, se aíslan, procesan y administran posteriormente al propio paciente para potenciar su capacidad natural de aceptar el órgano trasplantado.. Los resultados preliminares de este ensayo fase I/IIa confirman tanto la viabilidad técnica del procedimiento como su perfil de seguridad. Hasta el momento, diez menores de dos años recibieron la terapia y seis de ellos ya han completado el seguimiento clínico de dos años tras el trasplante.. Durante los seis primeros meses posteriores a la cirugía, el periodo de máximo riesgo de rechazo agudo, los pacientes tratados mantuvieron niveles significativamente. superiores de células Treg en sangre respecto a pacientes que no recibieron esta terapia. En algunos casos, esos niveles se mantuvieron incluso por encima de los. valores previos al trasplante durante dos años.. Además, ninguno de los pacientes desarrolló anticuerpos específicos frente al donante, uno de los principales desencadenantes del rechazo inmunológico.. El rechazo continúa siendo el principal desafío en el trasplante de órganos. Aunque los tratamientos inmunosupresores han permitido aumentar de forma decisiva la. supervivencia de los órganos trasplantados, su uso prolongado puede provocar importantes efectos secundarios, especialmente en niños.. En este contexto, las terapias celulares con Treg representan una de las líneas más prometedoras de la medicina de precisión aplicada al trasplante. Sin embargo, los. ensayos previos realizados con células obtenidas de sangre periférica habían mostrado una eficacia limitada y presentaban importantes dificultades en pacientes pediátricos debido al elevado volumen de sangre necesario.. La utilización de células procedentes del timo podría superar estas limitaciones y ofrecer una herramienta más potente y específica para inducir tolerancia inmunológica.. Tras estos primeros resultados, el equipo liderado por el doctor Rafael Correa, director del Laboratorio de Inmuno-regulación del Marañón, junto a las doctoras Manuela Camino y Nuria Gil, y los especialistas de Cirugía Cardíaca Infantil, prepara ya nuevos ensayos clínicos. El objetivo será evaluar si dosis adicionales de thyTreg permiten no solo mantener la protección frente al rechazo, sino también reducir progresivamente la necesidad de inmunosupresores sin comprometer la estabilidad inmunológica del paciente y manteniendo su capacidad para aceptar el órgano trasplantado sin rechazarlo.. Paralelamente, el grupo ha avanzado en el desarrollo de estrategias con células thyTreg alogénicas, lo que podría ampliar esta terapia a pacientes adultos y a niños en los que no sea posible disponer de tejido tímico. Ahora bien, hay que tener presente que en teoría es más fácil conseguir tolerancia en niños que en adultos porque su sistema inmune es menos maduro y es más favorable.. En cuanto a la eliminación de inmunosupresores, cabe destacar otra vía de investigación puesta en marcha por el Hospital La Paz para eliminarlos sin dañar el órgano trasplantado. Así, los investigadores de La Paz buscan lograr este objetivo con una administración de células obtenidas de la médula del mismo donante (donante fallecido), lo que los médicos llaman infusión, después del trasplante.
