La distrofia muscular de Duchenne, abreviada como DMD, afecta a uno de cada 5.000 niños en todo el mundo. Una enfermedad deteriorante significativa resulta en el debilitamiento progresivo y el agotamiento de los músculos, incluido el corazón. Se define por la falta de distrofina, una proteína vital para mantener la estabilidad y la función muscular. Esta falta lleva a que las células musculares se dañen fácilmente, lo que resulta en un ciclo persistente de daño e inflamación que acelera la degeneración muscular. Con el tiempo, a medida que avanza la enfermedad, la mayoría de las personas afectadas experimentan una pérdida de movilidad, lo que resulta en una mayor dependencia del uso de sus extremidades superiores para realizar actividades cotidianas y mantener su autonomía. En la actualidad, no hay cura para esta condición. Sin embargo, una nueva terapia celular conocida como deramiocel ha demostrado ser prometedora para retrasar su progresión. Esto no sólo podría retrasar la debilidad muscular en niños y adultos jóvenes con DM avanzado, sino también retrasar la enfermedad cardíaca en aquellos que ya están afectados por la enfermedad del músculo cardíaco. Según HOPE-3, un ensayo clínico de fase 3 doble ciego publicado en «The Lancet», este es el hallazgo confirmado. Este es el ensayo clínico inicial de fase 3 que involucra una terapia celular derivada de células donantes y administrada a través del torrente sanguíneo para tratar un trastorno genético. Además, es el primer ensayo de este tipo dirigido a niños y adolescentes que ya padecen DMD avanzada.
La Administración de Alimentos y Medicamentos discutirá hoy el último método de tratamiento para determinar si debe ser aprobado antes de que termine el mes de agosto.
La distrofia muscular de Duchenne, abreviada como DMD, afecta a uno de cada 5.000 niños en todo el mundo. Una enfermedad deteriorante significativa resulta en el debilitamiento progresivo y el agotamiento de los músculos, incluido el corazón. Se define por la falta de distrofina, una proteína vital para mantener la estabilidad y la función muscular. Esta falta lleva a que las células musculares se dañen fácilmente, lo que resulta en un ciclo persistente de daño e inflamación que acelera la degeneración muscular. Con el tiempo, a medida que avanza la enfermedad, la mayoría de las personas afectadas experimentan una pérdida de movilidad, lo que resulta en una mayor dependencia del uso de sus extremidades superiores para realizar actividades cotidianas y mantener su autonomía. En la actualidad, no hay cura para esta condición. Sin embargo, una nueva terapia celular conocida como deramiocel ha demostrado ser prometedora para retrasar su progresión. Esto no sólo podría retrasar la debilidad muscular en niños y adultos jóvenes con DM avanzado, sino también retrasar la enfermedad cardíaca en aquellos que ya están afectados por la enfermedad del músculo cardíaco. Según HOPE-3, un ensayo clínico de fase 3 doble ciego publicado en «The Lancet», este es el hallazgo confirmado. Este es el ensayo clínico inicial de fase 3 que involucra una terapia celular derivada de células donantes y administrada a través del torrente sanguíneo para tratar un trastorno genético. Además, es el primer ensayo de este tipo dirigido a niños y adolescentes que ya padecen DMD avanzada.
